早老症：治疗与前沿技术创新

早老症（儿童早老症）属常染色体隐性遗传病，为罕见病，是一种过早衰老综合征，主要是因LMNA基因突变导致人类过早过快出现衰老表现的单基因遗传病，目前缺乏有效治疗措施，患者的平均寿命仅14.7岁，预后极差。本书由来自基础研究、临床诊断、药物开发等多个领域的一线专家共同撰写，系统梳理了早老症在发病机制、诊断标准、疾病模型、小分子药物、基因/细胞治疗、代谢干预及未来前景等方面的最新进展。我们不仅关注疾病本身的治疗策略，也致力于通过早老症这一“特殊窗口”，审视衰老的本质及未来精准医疗的可能路径。希望本书的出版能进一步激发社会对早老症及其背后科学价值的关注，促进基础研究、临床转化与公众理解的良性互动。

毛建华，浙江大学医学院附属儿童医院副院长，浙江大学教授，浙江大学求是特聘医师。长期致力于罕见病诊疗研究。担任Frontiers in Pediatrics客座主编，Pediatric Nephrology、World Journal of Pediatrics、 Pediatric Investigation、中华儿科杂志、中华肾脏病杂志、中国循证儿科杂志等杂志编委。SCI收录论文150余篇，包括JCI Insight、JASN、Clin Chem、CJASN等重要的专业期刊，国家发明专利授权13项。在早老症领域，从全国招募患者，建立多模态评估体系及Dowhy关系型数据库，推动洛那法尼（Lonafarnib）通过管制下用药计划落地中国，免费用于患儿治疗，并正在推进UMI-77及基因治疗等创新方案，全面布局早衰老症精准医学与临床转化研究。 刘志红，中国工程院院士，现任中国人民解放军东部战区总医院国家肾脏疾病临床医学研究中心主任。中华医学会第二十六届理事会常务理事，中华医学会肾脏病学分会第九届委员会主任委员。曾任南京大学医学院院长、浙江大学医学院院长。国际肾脏病学会（ISN）常务理事，美国布朗（Brown）大学医学院客座教授。长期从事肾脏疾病的临床和基础研究，主持多项国家级重大科研项目。其是国家973计划项目首席科学家，国家“精准医学研究”重点研发计划项目首席科学家。获国家科学技术进步奖二等奖4项，军队和省、部级科学技术奖一等奖9项。出版专著6部，主编主审教材3部。