真实世界数据与证据：引领研究规范 赋能临床实践

真实世界数据是指来源于日常所收集的各种与患者健康状况和(或)诊疗及保健有关的数据",由其产生的真实世界研究和真实世界证据对医疗器械监管的价值也越来越受到研究者和监管部门的广泛关注。近年来“真实世界研究”这一概念在靠前上不断地掀起热潮。本书围绕目前真实世界研究的基础概念、技术方法，以及行业内很好案例展开进行详细剖析，包括真实世界研究常见设计类型和统计分析方法、数据治理、统计分析等，为读者带来全新的视角。

真实世界数据是指来源于日常所收集的各种与患者健康状况和（或）诊疗及保健有关的数据，由其产生的真实世界研究和真实世界证据对医疗器械监管的价值也越来越受到研究者和监管部门的广泛关注。近年来“真实世界研究”这一概念在靠前上不断地掀起热潮。本书围绕目前真实世界研究的基础概念、技术方法，以及行业内很好案例展开进行详细剖析，包括真实世界研究常见设计类型和统计分析方法、数据治理、统计分析等，为读者带来全新的视角。

谷成明,博士，毕业于北京协和医科大学，现任赛诺菲中国及新兴市场中国区医学事务负责人，河北省政协委员，中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会（RDPAC）医学事务组主席，中国卫生经济学基层卫生经济专业委员会、副主任委员，卫生费用与政策专业委员会常委，中华预防医学会副主任委员，中山大学，河北科技大学客座教授，新泽西州立大学董事会顾问。

第一篇 政策篇
第1章 真实世界研究的发展历程
第2章 真实世界研究的相关定义
第1节 真实世界数据
第2节 真实世界证据
第3节 真实世界研究
第4节 真实世界数据适用性评估
第3章 真实世界研究常见设计类型及统计分析方法
第1节 常见设计类型
第2节 统计分析方法
第4章 真实世界研究的常见应用情形
第1节 为新药和医疗器械注册上市提供证据
第2节 为药品和医疗器械市场准入或药物经济学提供依据
第3节 名老中医经验方、中药制剂的经验总结与临床研发
第4节 为已上市药械说明书中适用范围、适应证、禁忌证变更提供证据
第5节 为治疗罕见病的药物与医疗器械上市审批及上市后再评价提供证据
第6节 总览和精准定位目标人群
第7节 药物安全在真实医疗实践中的全面评估
第5章 真实世界证据用于监管决策、全生命周期管理、以患者为中心的其他应用
第1节 指导临床研究设计
第2节 精准定位目标人群
第3节 重大公共卫生事件下的决策依据
第4节 加速跨国优选药械进入国门
第6章 真实世界证据的应用前景与展望
第二篇 技术篇
第7章 真实世界研究设计中的考量
第1节 研究设计要素
第2节 时间段的定义
第3节 研究人群及入排标准
第4节 合规性（知情同意和伦理审批）
第5节 样本量
第6节 处理数据差异和重复记录
第7节 不同数据库整合的问题
第8节 QA/QC计划的文件
第8章 真实世界研究中的数据治理
第1节 数据治理的概念和挑战
第2节 真实世界数据的来源
第3节 数据治理流程设计
第4节 智能化系统在真实世界研究中的应用
第9章 真实世界研究中的统计分析
第1节 真实世界数据的分析要点
第2节 统计分析计划
第3节 描述性统计和单因素分析
第4节 多因素分析
第5节 倾向性评分
第三篇 应用篇
第10章 真实世界证据支持药品研发
第1节 支持药物临床研发策略制订
第2节 支持临床试验中研究终点、替代终点和生物标志物的选择
第3节 优化临床研究设计
第4节 协助设定临床试验的患者入排标准
第5节 协助患者招募
第6节 真实世界证据作为单臂临床试验的外部历史对照
第7节 实效性随机对照试验支持新药注册
第11章 市场准入与药物经济学
第1节 真实世界研究支持循证准入——以C药为例
第2节 不同上市后药品的药物经济学评价——以骨关节炎治疗领域为例
第12章 中医药的临床研究
第1节 中药临床试验法规的相关要求
第2节 中医药开展真实世界研究的意义
第3节 中医药真实世界研究的设计
第4节 中医药真实世界研究应用案例
第5节 中医药真实世界研究与循证医学
第13章 已上市药物的说明书变更
第1节 增加适应证申请——E药
第2节 改变用药途径
第3节 改变剂量和给药方案申请
第14章 罕见病
第1节 真实世界研究在罕见病中的应用
第2节 中国戈谢病高危筛查项目——真实世界研究在罕见病领域的实际应用案例
第15章 真实世界数据总览和精准定位目标人群
第1节 真实世界数据总览
第2节 精准定位目标人群
第3节 真实世界证据支持更精准的目标人群定位案例
第4节 P药上市后承诺性研究
第16章 药物安全
第1节 真实世界安全性数据支持药品新适应证批准的监管决策
第2节 利用真实世界证据评估药物风险控制措施的有效性
第3节 上市后药物安全性再评价真实世界研究案例

真实世界数据是指来源于日常所收集的各种与患者健康状况和(或)诊疗及保健有关的数据",由其产生的真实世界研究和真实世界证据对医疗器械监管的价值也越来越受到研究者和监管部门的广泛关注。近年来“真实世界研究”这一概念在靠前上不断地掀起热潮。本书围绕目前真实世界研究的基础概念、技术方法，以及行业内很好案例展开进行详细剖析，包括真实世界研究常见设计类型和统计分析方法、数据治理、统计分析等，为读者带来全新的视角。